中國教育報(bào)-中國教育新聞網(wǎng)訊（記者 焦以璇）“由于不同種類的罕見病患者數(shù)量少、治療藥物研發(fā)成本高、市場回報(bào)低等，我國醫(yī)治兒童罕見病的藥物緊缺，亟需加大研發(fā)生產(chǎn)力度?！比珖舜蟠?、重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院院長李秋在接受本報(bào)記者采訪時呼吁。

李秋介紹，我國目前的罕見病患者超過2000萬人，每年新增罕見病患者超過20萬人。其中，約70%的罕見病患者在兒童期發(fā)病，約90%的兒童罕見病屬于遺傳病。

李秋在調(diào)研中發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)生產(chǎn)兒童罕見病藥物的企業(yè)很少。我國雖有6000多個藥品生產(chǎn)企業(yè)，但較知名、專業(yè)化的兒童藥品生產(chǎn)企業(yè)僅10余家。我國醫(yī)治兒童罕見病的專用藥比較少。中國兒童用藥數(shù)據(jù)庫顯示，截至2023年12月31日，我國批準(zhǔn)上市的兒童專用藥共1049個（按品規(guī)計(jì)），僅占我國已批準(zhǔn)上市藥品總數(shù)的3.2%。兒童罕見病藥物的研發(fā)充滿了不確定性，生產(chǎn)兒童罕見病藥物的成本極高，兒童罕見病的藥品市場也極為有限。

為此，李秋建議加大政策支持力度，出臺延長兒童藥品專利保護(hù)期的法規(guī)。其中，兒童罕見病的藥品專利期可以在常規(guī)兒童用藥市場獨(dú)占期的基礎(chǔ)上再延長2年以上。加大財(cái)政投入，中央財(cái)政+地方財(cái)政設(shè)立罕見病用藥醫(yī)療保障專項(xiàng)基金，支持研發(fā)、臨床試驗(yàn)及產(chǎn)業(yè)化，并給予稅收優(yōu)惠和價格補(bǔ)貼，在疾病診斷、治療、處方、藥品供應(yīng)、結(jié)算等方面給予保障。進(jìn)一步優(yōu)化藥品審評審批，在現(xiàn)有兒童藥物審評審批“綠色通道”基礎(chǔ)上，繼續(xù)推動建立兒童罕見病新藥快速通道，優(yōu)先審評兒童罕見病藥物，縮短上市時間。

在加強(qiáng)研發(fā)創(chuàng)新能力上，李秋建議支持基礎(chǔ)研究，鼓勵新藥研發(fā)，支持企業(yè)、科研院所和醫(yī)療機(jī)構(gòu)合作，開發(fā)創(chuàng)新藥物。設(shè)立國家級研發(fā)平臺，比如建立全國罕見病重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，同時整合地方及社會資源，促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化。

此外，她還建議完善生產(chǎn)供應(yīng)體系，支持本土企業(yè)生產(chǎn)兒童藥尤其是罕見病藥物，給予政策扶持；提高罕見病藥物可及性，建立政府、企業(yè)、社會、家庭共同參與的支付機(jī)制；加強(qiáng)科普宣傳，倡導(dǎo)全社會關(guān)心、理解罕見病群體。